• Introduzione alla terapia genica
• Vettori non virali, siRNA e miRNA, vettori peptidici
• Gene editing: ZFN, TALEN, Crispr/Cas9
• Vettori virali, generalità
• Adenovirus (AV)
• Virus adeno-associato (AAV)
• Vettori erpetici e poxvirus
• Vettori retrovirali e lentivirali
• Trial clinici: patologie ematologiche, metaboliche, neurodegenerative, neuromuscolari e distrofie, fibrosi cistica
• Terapia genica antitumorale, virus oncolitici
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